受环境的复杂性、社会内饮食结构等因素，尿毒症的人数不断上升，而且呈现出年轻化的趋势，因此寻找有效、关键的预防方法是当务之急，同时加强相关的药物的开发也迫在眉睫。笔者获悉，11月11日，又一款创新药宣布在中国上市。
 
　　即11月11日，阿斯利康宣布，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征的罕见病创新药依库珠单抗(商品名：舒立瑞)正式上市，并将尽快在苏州、青岛、北京、上海、天津、杭州等城市落地。
 
　　资料显示，依库珠单抗是全球获批的C5补体抑制剂，通过选择性抑制末端补体C5蛋白质的激活来发挥作用，美国、欧盟和日本等市场批准其用于治疗PNH、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)、抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的全身型重症肌无力(gMG)成人患者和抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍成人患者。
 
　　据悉，非典型溶血性尿毒症综合征是一种持续的补体介导的系统性的血栓性微血管病，多急性起病且儿童发病率远高于成人。慢性不受控制的补体激活，导致补体介导的血栓性微血管病(CM-TMA)，在全身的小血管中形成血栓。患者可能面临终身TMA风险，造成肾脏和其他重要器官突然的、危及生命的损伤。
 
　　而阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是一种慢性、进行性、危及生命的血液系统罕见疾病，可发生在任何年龄阶段，好发于青壮年。此前，PNH的治疗手段主要以对症治疗为主，包括输血、糖皮质激素、免疫抑制等，却在溶血控制、防止肾功能损伤等方面面临许多难题。
 
　　依库珠单抗2018年在中国获批，于今年8月通过原液新产地的变更申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征。该药物的上市，也为患者带来利好，提供了新的用药需求。
 
　　阿斯利康表示，罕见病是全球面临的重大健康课题，未来阿斯利康将继续支持各方合作伙伴探索多层次保障模式，助力减轻罕见病患者的医疗负担，提升医疗保障权益。
 
　　此外，我国对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业均进展巨大。而尿毒症在我国高发，甚至不少年轻人都深受困扰，因此加强该领域的药物创新研发十分迫切。

来源：制药网