11月22日，亚盛医药宣布欧盟委员会（EC）日前授予公司1类新药奥雷巴替尼（HQP1351）孤儿药资格认定，用于治疗慢性髓细胞白血病（CML）。这是亚盛医药在欧盟获得的首项孤儿药资格认定，也是该在研药物继获美国食品和药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定后的第二项孤儿药认证。

“孤儿药”又被称为罕见药，指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。在欧盟，孤儿药资格认定由欧盟委员会（EC）根据欧洲药品管理局(EMA)孤儿药委员会(COMP)的积极意见授予。只有用于治疗在欧盟发病率低于5/10000、危及生命或严重影响生存质量、且治疗领域存在巨大未被满足需求的罕见疾病的药物，才能在欧盟被授予孤儿药资格认定。而获此认定的药物必须通过足够的非临床和临床数据表明其能够带来比现有已获批疗法更大的获益。为鼓励罕见病药品的研发，欧盟提供了一系列激励措施。奥雷巴替尼获此项孤儿药认定，将有助于该药物在欧盟的后续研发和商业化开展等方面享受积极的政策支持，包括临床研究计划援助、相关费用减免、特别是在批准上市后可享有10年市场独占权。

CML是一种罕见的恶性血液疾病，在欧盟27国的年发病率为2.43/10000[1]。随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的上市，CML的治疗方式得以革新。尽管第一代和第二代药物BCR-ABL TKI对CML的治疗具有显著的临床效益，但获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率可达25%左右。伴有T315I突变的CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药，因此临床上急需可有效治疗T315I突变CML的第三代BCR-ABL抑制剂。

奥雷巴替尼是亚盛医药原创1类新药，是新型的第三代BCR-ABL TKI，用于治疗对一代、二代TKI耐药的CML，特别是对T315I突变的CML患者在临床试验中显现良好的疗效。目前，该品种在中国的新药上市申请(NDA)已在审批过程中，用于治疗伴有T315I突变的CML慢性期（CML-CP）及加速期（CML-AP）患者，极有望成为中国首个、全球第二个获批上市的第三代BCR-ABL TKI。奥雷巴替尼还获得中国国家药品监督管理局（NMPA）新药审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，拟治疗一代和二代TKI耐药和/或不耐受的CML-CP患者。而在美国，该品种已获得美国FDA授予的孤儿药资格和审评快速通道资格；此外，奥雷巴替尼的临床试验进展自2018年开始，连续四年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告，并荣获2019 ASH年会“最佳研究”的提名。

亚盛医药在2020年10月在中国提交了奥雷巴替尼用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药后并伴有 T315I 突变的慢性髓性白血病慢性期或加速期的成年患者的上市申请（CXHS2000038），获得优先审评资格，目前处于“在审批”的状态，有望近期获批上市。

亚盛医药首席医学官翟一帆博士表示：“在CML治疗领域，全球各国都存在未被完全满足的临床需求。因此，自奥雷巴替尼的临床数据首次公布，就吸引了各国血液学界的巨大关注。此次获EC授予的孤儿药资格，既是对奥雷巴替尼初显疗效和安全性数据认可，也是该在研药物产品开发和商业化的重要里程碑。而作为亚盛医药在欧盟获得的第一项孤儿药资格认定，它表明公司在海外的布局日趋深入。借助欧盟相关政策的扶持，我们将进一步加速这一在研药物的全球临床开发和产品上市，我由衷地希望奥雷巴替尼这一中国原创、世界领先的在研创新药能早日惠及全球患者。”

来源： 医药魔方